Надежда в бутылке: борьба с смертельным раком и ген огня, который осветил путь
Двадцатилетний Итан Уайт не мог вспомнить, как пользоваться барабанными палочками. Мышечная память словно испарилась. Тарелка, которую он знал как часть собственного тела, вдруг стала чужеродным объектом. Его правая рука казалась слабой. Студент Мичиганского университета подумал, что, возможно, это просто усталость. В конце концов, марширующий оркестр Мичигана только что закончил напряжённый футбольный сезон с победой в национальном чемпионате CFP 2024 года в январе. К середине февраля Итан начал замечать другие странности — спотыкание при подъёме по лестнице, трудности с удержанием предметов в руках.
В марте МРТ обнаружила опухоль в таламусе, глубоко в центре его мозга. Итану поставили диагноз — диффузная глиома средней линии (DMG), рак, который для подавляющего большинства людей является смертным приговором. DMG относится к раковым опухолям, которые растут в таламусе, стволе мозга или спинном мозге. Об операции не может быть и речи, поскольку эти части мозга опасно оперировать, что делает этот вид рака одним из самых сложных для лечения.
В основном поражая детей и молодых людей, DMG имеет общий показатель выживаемости всего 1 процент. Пациентам обычно отводят девять-двенадцать месяцев жизни. Хотя прогноз при DMG был мрачным на протяжении десятилетий, такие пациенты, как Итан, наконец-то начинают видеть, что ситуация меняется.
Использование биологического фонарика
Новое одобренное FDA лечение под названием Modeyso даёт пациентам с DMG больше времени — добавляет месяцы, даже годы, и при этом качество жизни остаётся на прежнем уровне. Это «первое изменение в стандарте лечения за более чем 60 лет», — рассказывает Popular Science Лиза Уорд, соучредитель фонда Tough2gether. Её сын Джейс скончался в 2021 году от диффузной интрааксиальной глиомы понтина (DIPG), формы DMG. «Это первый шаг и совершенно новая траектория надежды».
Путь Modeyso к лечению начался несколько десятилетий назад. После потери матери от рака разработчик Modeyso доктор Джошуа Аллен заинтересовался защитными механизмами организма человека от рака.
«Эволюция работала над проблемой рака в течение долгого времени, гораздо дольше, чем люди, — говорит Аллен Popular Science. — Мы все заболеваем раком несколько раз в течение жизни. Эволюция дала иммунной системе человека способы распознавания и избавления от опухолевых клеток. В иммунных клетках есть нечто действительно классное, что может убивать опухоли, но не вызывает побочных эффектов».
Modeyso был одобрен FDA в августе 2025 года.
Аллен хотел найти способ это использовать. Он начал искать молекулу, которая могла бы заставить опухоли самоуничтожаться. В своих исследованиях он использовал биолюминесценцию — инструмент, который учёные часто используют для отслеживания эффективности лечения рака. Люциферазный ген, вызывающий свечение, — это тот же ген, который заставляет светиться светлячков. Для Аллена, выросшего в Джорджии и ловившего светлячков в бутылках со своим братом, это было полным кругом.
Лаборатория внедрила ген светлячка в ген TRAIL. Гены TRAIL естественным образом вырабатываются в нашем организме и избирательно запускают гибель клеток в раковых клетках. Слияние TRAIL и люциферазы стало биологическим фонариком, заставляющим раковые клетки светиться. Всякий раз, когда раковая клетка включала ген TRAIL, она также вырабатывала люциферазу, позволяя учёным обнаруживать клетки, экспрессирующие TRAIL, по их биолюминесцентному сигналу.
Недостающий фрагмент головоломки
В то же время семьи, потерявшие близких, жертвовали тела своих умерших детей на медицинские исследования в надежде найти новые методы лечения, в результате чего эксперты обнаружили важную мутацию, о которой ранее не знали. Называемая H3 K27M, эта мутация присутствовала у 70–90 процентов детей, умерших от DIPG. Учёные поняли, что она также присутствует в других опухолях головного мозга средней линии.
Это был недостающий фрагмент головоломки для Аллена и его коллег. H3 K27M повреждает ключевой «выключатель» генов, вызывая широко распространённую неконтролируемую активность генов, которая удерживает клетки в состоянии размножения, вызывающем рост опухоли.
Теперь Modeyso меняет этот механизм. Однократная еженедельная доза выпускается в форме таблеток и может приниматься пациентами старше одного года. Аллен называет это «надеждой в бутылке». И хотя это не лекарство, препарат помогает продлить жизнь пациентов с минимальными побочными эффектами.
«Это первая крупная победа — иметь больше времени», — рассказывает Popular Science Тамми Карр, соучредитель фонда ChadTough Defeat DIPG Foundation. Карр потеряла своего пятилетнего сына Чада от DIPG десять лет назад.
«Когда вам ставят такой диагноз, вам говорят, что у вашего ребёнка есть девять-двенадцать месяцев жизни. Каждая минута имеет значение, и возможность иметь больше времени — это огромная победа с точки зрения семьи», — говорит Карр.
Двадцатилетний Джейс Уорд начал принимать Modeyso после постановки диагноза в 2019 году. Молодой спортсмен получил 17 месяцев, которых у него не было бы в противном случае, прежде чем умер в июле 2021 года.
«Препарат очень хорошо подействовал на него», — говорит мать Джейса Лиза. «В течение 17 месяцев он мог играть в баскетбол, гольф — у него были Рождество и встреча с племянником в первый раз. Все эти воспоминания появились, потому что вместо шести месяцев у него было 17 хороших месяцев».
Иногда лечение действует ещё дольше. Тридцатидевятилетний Бен Штейн-Лобовиц принимает Modeyso в течение семи лет. Восемь лет назад он был на свадьбе в Чили, когда онемение языка списал на похмелье. Вскоре после этого МРТ показала, что у него глиома ствола мозга. После облучения он начал принимать Modeyso.
«Я думаю, что я самый долгоиграющий пациент на нём», — рассказывает Popular Science Штейн-Лобовиц. У отца двоих детей было зафиксировано снижение размера опухоли на 70 процентов, согласно его последним исследованиям. Теперь он выступает за то, чтобы пациенты начинали принимать Modeyso как можно раньше.
«Чем раньше вмешательство, тем лучше», — говорит он.
Для людей с раком больше времени означает праздники, общение с семьёй и достижение важных жизненных этапов. Но это также означает возможность быть рядом, когда появится лекарство. Минимальные побочные эффекты лекарства позволяют легко сочетать его с другими видами лечения.
Подарок нормальности
В июне 2024 года, через четыре месяца после своего жуткого момента с тарелкой, Итан начал принимать Modeyso. Он прошёл 30 сеансов облучения, которые помогли уменьшить опухоль, и его семья и врачи увидели возможность сочетать новый препарат с несколькими другими лекарствами, чтобы держать опухоль под контролем.
«Наличие доступа к [Modeyso] было важной частью сохранения его жизни», — рассказывает Popular Science мать Итана Мишель Шерман.
Итан смог прожить относительно нормальную студенческую жизнь более года после этого — лазал по скалам, ходил на занятия, жил с друзьями. Шерман говорит, что это дало ему время и качество жизни. Итан с отличием окончил Мичиганский университет 14 декабря 2025 года. + «\n\nИсточник«}}