Программируемая платформа CRISPR может сократить дифференциацию стволовых клеток с месяцев до недель.

Компания Syntax Bio, специализирующаяся на синтетической биологии и разработке клеточной терапии нового поколения, опубликовала в журнале Science Advances [исследование](https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.adt1532), в котором подробно описывается технология Cellgorithm на основе CRISPR. Эта технология закладывает основу для программируемого контроля активности генов в стволовых клетках человека и предлагает альтернативу медленным и нестабильным ручным процессам, которые используются исследователями сегодня.

Традиционная дифференциация клеток

В традиционной дифференциации клеток учёные подвергают стволовые клетки воздействию ряда факторов роста, изменений среды и сигналов окружающей среды в течение месяцев, чтобы побудить их к образованию нужной клеточной линии. Каждый шаг очень чувствителен ко времени и условиям реагентов, что приводит к противоречивым результатам, которые трудно воспроизвести или масштабировать. Syntax Bio стремится решить эту проблему.

Цитата из исследования

«Наше исследование показывает, что мы можем достичь беспрецедентного уровня временного контроля над активацией генов внутри стволовых клеток», — говорит Райан Кларк, доктор философии, соучредитель Syntax Bio, главный технический директор и соавтор исследования.

Цель компании

«Это основа нового языка программирования для клеток, который, как мы считаем, может в конечном итоге превзойти медленные и нестабильные подходы к дифференциации клеток, на которые исследователи полагались годами. Наша цель — сделать программирование клеток таким же надёжным и масштабируемым, как запуск программного обеспечения», — добавляет он.

Решение проблемы

Платформа Cellgorithm компании решает давнюю проблему в регенеративной медицине: отсутствие воспроизводимых и эффективных методов для получения функциональных типов клеток.

Согласно одному недавнему исследованию, учёные из биофармацевтических и исследовательских учреждений называют воспроизводимость, вариативность партий и длительное время оптимизации основными проблемами в дифференциации клеток и производстве. Эти факторы снижают масштабируемость, замедляют открытия и увеличивают затраты на клеточную терапию.

Технология Cellgorithm автоматизирует этот процесс, кодируя последовательность активаций генов, необходимых для имитации естественного развития.

Преимущества для пациентов

Для пациентов этот прогресс может привести к более быстрому доступу к лечению на основе стволовых клеток при диабете, сердечной недостаточности, болезни Паркинсона, потере зрения и других заболеваниях. Улучшая воспроизводимость и масштабируемость, технология Syntax ускоряет клинические исследования и помогает снизить стоимость регенеративной терапии нового поколения.

Сотрудничество с биофармацевтическими компаниями

Syntax Bio сотрудничает с биофармацевтическими компаниями для применения дифференциации на основе Cellgorithm в разработке терапевтических средств. В одном из таких проектов процесс, который ранее занимал четыре месяца, был выполнен менее чем за две недели с использованием подхода Syntax.

Источник