Исследователи обнаружили, что редактирование оснований с помощью малых ядерных РНК является более безопасной альтернативой CRISPR.

от

Генетическое редактирование обещает помочь в лечении неизлечимых болезней, но самый популярный метод — CRISPR — иногда приносит больше вреда, чем пользы.

Новое исследование, проведённое учёными из Университета Калифорнии в Сан-Диего и Йельского университета, подчёркивает инновационный альтернативный подход, который может быть более безопасным. Исследование было [опубликовано](https://www.nature.com/articles/s41589-025-02026-8) в журнале Nature Chemical Biology 18 сентября 2025 года.

CRISPR — это метод генетического редактирования, который использует РНК и бактериальные белки для редактирования ДНК.

Он был адаптирован из метода, используемого бактериями в качестве иммунной защиты от ДНК вирусов. Однако, когда учёные используют этот метод для редактирования ДНК человека, могут возникнуть непредвиденные последствия. Они могут включать случайные изменения, которые могут вызвать опасные для жизни состояния в краткосрочной перспективе. Более того, долгосрочные последствия редактирования CRISPR неизвестны и могут включать повышенный риск развития рака.

Ещё один возможный нежелательный результат — это [иммунный ответ](https://phys.org/tags/immune+response/), который убивает отредактированные клетки, сводя на нет любую пользу, полученную от CRISPR, и потенциально вызывая более серьёзные проблемы со здоровьем, по словам доктора Джин Йо, автора исследования. Йо — профессор кафедры клеточной и молекулярной медицины в Школе медицины Университета Калифорнии в Сан-Диего, директор Центра инноваций в области стволовых клеток Санфорда, Центра технологий и терапии РНК в Институте стволовых клеток Санфорда.

В поисках более безопасных вариантов

Йо и его команда протестировали две системы редактирования, которые, как и CRISPR, используют РНК для внесения изменений в генетический код. Однако, в отличие от CRISPR, эти системы вносят более специфические и временные модификации.

«Системы редактирования, основанные на человеке, в отличие от систем, основанных на бактериях, имеют меньший потенциал для возникновения проблем», — сказал Йо.

Обе системы редактирования использовали малые ядерные РНК — молекулы РНК, которые не синтезируют белки и находятся внутри ядра клеток, — для замены определённых «букв» в генетическом коде. Буквы РНК — это A, U, C и G (аденин, урацил, цитозин и гуанин). Они могли изменять A так, чтобы его считывали как G, и U так, чтобы его считывали как Ψ.

По сравнению с лучшими современными инструментами редактирования РНК подход с использованием малых ядерных РНК показал явные преимущества. Идея для исследования возникла благодаря ключевому технологическому озарению, связанному с CRISPR.

«Добавление последовательности локализации в ядро было ключевым фактором раннего успеха CRISPR-Cas9», — сказал Аарон Смэргон, доктор философии, первый автор и ассистент научного сотрудника в лаборатории Йо. «Мы задавались вопросом, будет ли пространственное ограничение сконструированных редакторов оснований РНК ядром — где в клетках происходит всё известное редактирование оснований, направляемое РНК, — полезным».

Минимально инвазивное переписывание [генетического кода](https://phys.org/tags/genetic+code/) может привести к более безопасному и точному лечению различных заболеваний, включая нейродегенеративные, сердечно-сосудистые и иммунные болезни. Продемонстрированные преимущества редактирования малыми ядерными РНК проложат путь для новых приложений, которые раздвинут границы медицины, прогнозируют Йо и его команда.

«Мы рады продолжать продвигать область инженерных модификаторов РНК», — сказал Йо.

Источник

Другие новости по теме

Другие новости на сайте