Новое устройство для доставки генной терапии может позволить больничным аптекам изготавливать персонализированные наномедицины на заказ. Этот демократизированный подход к точной медицине, опубликованный в Frontiers in Science, может революционизировать методы лечения редких заболеваний в больницах, даже в условиях ограниченных ресурсов.
Редкие заболевания и текущие вызовы
Редкие заболевания затрагивают миллионы людей по всему миру, однако модель разработки лекарств «единого размера» оставляет пациентов с ограниченными вариантами лечения. Теперь европейский исследовательский проект под названием NANOSPRESSO стремится изменить ситуацию в пользу пациентов, расширяя доступ к недорогим персонализированным генным и РНК-терапиям.
Прототип NANOSPRESSO
Прототип устройства NANOSPRESSO объединяет две проверенные технологии — терапию нуклеиновыми кислотами и липидные наночастицы — в портативный производственный блок. Больничные фармацевты могут использовать его для приготовления стерильных инъекционных наномедицин, адаптированных к конкретной генетической аномалии, вызывающей состояние пациента, минуя необходимость централизованного производства лекарств.
Большинство лекарств, включая генные терапии, производятся на централизованных предприятиях. Эта модель работает для лекарств с большим объёмом производства, но не для редких заболеваний, которые затрагивают небольшое число пациентов. Высокие производственные затраты и ограниченный спрос означают, что многие редкие заболевания остаются без лечения.
Персонализация и доступность
Профессор Раймонд Шиффелерс из Утрехтского университета (UMC Utrecht) и его команда стремятся изменить ситуацию, децентрализовав производство нуклеиново-кислотных наномедицин в местных больницах. Это может расширить доступ к этим терапиям даже в условиях ограниченных ресурсов.
«Редкие заболевания в совокупности входят в число наших главных глобальных проблем здравоохранения с точки зрения распространённости. Их совокупное воздействие подчёркивает острую необходимость в платформе, которая позволит больницам персонализировать лекарства на месте и по требованию», — говорит Шиффелерс.
Специфика нуклеиново-кислотных терапий
Терапии нуклеиновыми кислотами работают, специфически воздействуя на генетические инструкции, ответственные за выработку дефектных белков. Они также обладают высокой адаптивностью. Изменяя только последовательность используемой РНК или ДНК, их можно направить на лечение различных заболеваний — от наследственных нарушений и некоторых видов рака до блокирования жизненно важных белков в вирусных или бактериальных клетках для лечения инфекций. Специфика лекарства также может снизить вероятность и тяжесть побочных эффектов.
Как работает NANOSPRESSO
Устройство NANOSPRESSO использует небольшие портативные картриджи, которые фармацевты могут загружать комбинацией липидных компонентов и персонализированных для пациента нуклеиново-кислотных терапий. Затем они смешиваются на месте с помощью портативного микрофлюидного устройства, аналогичного капсулам для эспрессо, адаптированным к вкусам потребителей. Липидные наночастицы в устройстве защищают груз нуклеиновых кислот и помогают ему достичь нужной цели в клетке.
В результате получается точно сформулированная, целенаправленная наномедицина, готовая к инъекции. Поскольку система компактна, автономна и предназначена для использования больничными фармацевтами, её можно развернуть в клиниках и больницах по всему миру, позволяя изготавливать самые передовые лекарства по индивидуальным заказам в больнице.
Будущее NANOSPRESSO
NANOSPRESSO поднимает вопросы о том, как этот подход может вписаться в существующие системы здравоохранения и нормативные рамки. «Текущая модель не работает для миллионов людей по всему миру, и мы считаем, что NANOSPRESSO заполнит этот пробел в лечении. С этой целью мы активно ведём дискуссии с регулирующими органами и разработчиками лекарств о том, как это сделать для пациентов», — говорит Шиффелерс.
Авторы ссылаются на исторический прецедент в аптеках: до XX века фармацевты вручную готовили индивидуальные лекарства в процессе, известном как «составление». Они также ссылаются на успех использования подобных нуклеиново-кислотных платформ для производства, например, мРНК-вакцин во время пандемии COVID-19, и говорят, что современные достижения в области закрытых систем микрофлюидики позволили создать такие прорывы, как NANOSPRESSO.
«Наша цель — расширить доступ к этим терапиям», — говорит Эстапе Сенти. «Хотя NANOSPRESSO бросает вызов традиционному подходу в медицине, мы также взаимодействуем с регулирующими органами, чтобы обеспечить соответствие стандартам качества, безопасности и эффективности».
Прототипы системы в настоящее время находятся в разработке, и команда активно решает технологические, научные, медицинские и нормативные задачи. Будущая работа будет посвящена изучению того, как NANOSPRESSO можно безопасно интегрировать в реальные условия здравоохранения.